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サレプタ・セラピューティクス・インク

Sarepta Therapeutics Inc.は、遺伝子治療およびRNA標的治療薬において稀少神経筋疾患を対象とした世界的リーダーであり、2025年には純製品収益18億6000万ドルを計上しました。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）向け遺伝子治療薬ELEVIDYSは8億9900万ドルの売上を達成し、PMOベースのRNA治療薬は9億6600万ドルを貢献しました。同社は戦略的リストラクチャリング（人員削減36％を含む）により、持続的なキャッシュフロー創出を可能とする体制を整えています。

強み： 遺伝子治療（AAV）とRNA標的治療（PMO）の両モダリティをカバーする独自のデュアルプラットフォームアプローチ；ELEVIDYSの適応拡大による広範なDMD患者集団への展開が収益加速を牽引；米国外での商業化におけるRocheとのグローバルパートナーシップ；深い稀少疾患専門知識と強固な患者コミュニティとの関係；リストラ後も9億5000万ドル超の現金準備金。

弱み： ELEVIDYSに関連する急性肝不全症例による重大な安全性懸念がFDAのブラックボックス警告につながっている；36％の人員削減が長期的なイノベーション能力に影響を与える可能性；DMD市場への高い依存度とパイプラインの多様性不足；製造は自社設備ではなく外部CDMOとのパートナーシップに依存。

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アメリカ合衆国設立 1980835$1.86B (net product revenue, 2025)外部CDMOネットワーク（トップクラスのパートナーへの依存）NASDAQ: SRPTスコア 82

最終更新: 2026年9月·作成: VerityRank リサーチチーム·評価方法

事業内容

Sarepta Therapeuticsは、AAVベースの遺伝子治療とPMOアンチセンスオリゴヌクレオチド技術を組み合わせたデュアルプラットフォームアプローチを展開する精密遺伝子医薬企業です。2025年に業務最適化のため全従業員の36%を削減した後、商業製造においては最高水準のCDMOパートナーのネットワークに依存しつつ、自社内では稀少神経筋疾患に特化した強力な研究開発能力を維持しています。

主要事業分野

- デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するAAVベースの遺伝子治療（ELEVIDYS） - PMOアンチセンスオリゴヌクレオチド治療（EXONDYS 51、VYONDYS 53、AMONDYS 45） - 肢帯型筋ジストロフィーに対する臨床段階の遺伝子治療 - 次世代RNA標的技術

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中核事業

Sarepta Therapeuticsは、希少神経筋疾患を対象とした遺伝子治療およびRNA標的治療薬の世界的リーダーであり、2025年には純製品収益18.6億ドルを計上しました。Duchenne型筋ジストロフィー（DMD）遺伝子治療薬ELEVIDYSは8億9,900万ドルの売上を達成し、PMOベースのRNA治療薬（EXONDYS 51、VYONDYS 53、AMONDYS 45）は9億6,600万ドルを貢献しました。同社は、DMDに対する承認済み遺伝子治療薬を商業化した初めて、かつ唯一の企業です。

グローバル展開

本社はマサチューセッツ州ケンブリッジに置き、Sareptaは主に米国で製品を販売しており、Rocheとの提携を通じて日本および一部の欧州市場にも展開しています。2025年の戦略的再編（36%の人員削減を含む）を経て、同社は835名の従業員を擁する集中型組織を維持しています。2025年末時点の現金準備金は9億5,000万ドルを超え、継続的なイノベーションのための十分な運転資金を確保しています。

主要な強み

Sareptaの独自のデュアルプラットフォームアプローチ（AAV遺伝子治療とPMOアンチセンス技術の組み合わせ）は、DMD治療のための複数の道筋を創出しています。神経筋疾患生物学に対する深い理解、迅速な適応拡大を可能にする強力な規制当局との関係、および米国国外での商業化を担うRocheとの提携により、同社は継続的なリーダーシップを発揮できる立場にあります。安全性に関する課題はあるものの、DMD遺伝子治療薬の承認済み提供者として唯一の存在であるSareptaは、大きな市場支配力を持っています。